Ambiente e salute

Usa, primo Dna modificato su un paziente. “Così cureremo alcune malattie metaboliche”

By admin

November 15, 2017

15/11/2017 – Un ‘nuovo’ Dna per curare un paziente. Il primo esperimento è stato fatto lunedì scorso a Oakland, in California, su Brian Madeux, 44enne affetto da una rara malattia metabolica congenita chiamata sindrome di Hunter. I medici sono intervenuti tentando l’editing dei geni direttamente all’interno del suo corpo con l’obiettivo di “aggiustare” il gene che ha causato la patologia di cui soffre sin dalla nascita. Bisognerà attendere tre mesi per capire se il trattamento è riuscito o meno, anche se dopo i primi trenta giorni si avranno i primi segnali dell’esito. “Sono disposto a correre questo rischio e spero di aiutare altre persone malate”, ha detto il paziente all’Associated Press.

La modifica del Dna non era mai stata tentata sino ad ora ”in corsa”, ossia direttamente nel corpo di un uomo. Il rischio è che il gene ”correttivo” si inserisca in modo imprevisto nella sequenza del genoma, causando nuove anomalie – e quindi altre possibili patologie, come il cancro – invece di sanare il difetto all’origine. La tecnica, sperimentata con successo sugli animali, verrà testata anche per altre malattie, inclusa l’emofilia.

E’ come avere inviato un mini chirurgo nel corpo del malato per intervenire su di lui, ha spiegato il dottor Sandy Macrae, presidente della Sangamo Therapeutics, società californiana che sta testando la terapia per curare due malattie metaboliche, oltre all’emofilia. La tecnica di manipolazione del genoma umano, usando Crispr-Cas9, è stata applicata con successo in Cina per curare un malato di cancro. In quel caso, il codice genetico era stato mutato in modo efficace, senza produrre mutazioni indesiderate. FONTE

Single-molecule movie of DNA search and cleavage by CRISPR-Cas9. pic.twitter.com/3NQxmbvzJF

— hnisimasu (@hnisimasu) 10 novembre 2017


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