01/02/2018 – Intervento rivoluzionario al Bambino Gesù di Roma su un paziente di 4 anni affetto da leucemia linfoblastica acuta refrattario alle terapie convenzionali: i linfociti sono stati manipolati e reindirizzati contro il bersaglio tumorale. Si tratta del primo paziente italiano curato con questo approccio rivoluzionario all’interno di uno studio accademico, promosso dal ministero della Salute, Regione Lazio e Airc.
La leucemia linfoblastica acuta di tipo B cellulare rappresenta il tipo più frequente di tumore dell’età pediatrica: la malattia fa registrare 400 nuovi casi ogni anno in Italia. Il bambino aveva già avuto due ricadute (recidive) di malattia, la prima dopo trattamento chemioterapico, la seconda dopo un trapianto di midollo osseo da donatore esterno (allogenico). Ad un mese dall’infusione delle cellule riprogrammate nei laboratori del Bambino Gesù, il piccolo sta bene ed è stato dimesso: nel midollo non sono più presenti cellule leucemiche.
Franco Locatelli, direttore del dipartimento di Onco-Ematologia Pediatrica, Terapia Cellulare e Genica dell’Ospedale pediatrico Bambino Gesù ha spiegato che per il bimbo leucemico «non erano più disponibili altre terapie potenzialmente in grado di determinare una guarigione definitiva. Qualsiasi altro trattamento chemioterapico avrebbe avuto solo un’efficacia transitoria o addirittura un valore palliativo. Grazie all’infusione dei linfociti T modificati, invece, il bambino oggi sta bene ed è stato dimesso». «E’ ancora troppo presto per avere la certezza della guarigione - ha aggiunto -, ma il paziente è in remissione: non ha più cellule leucemiche nel midollo. Per noi è motivo di grande gioia, oltre che di fiducia e di soddisfazione per l’efficacia della terapia. Abbiamo già altri pazienti candidati a questo trattamento sperimentale».
L’Officina Farmaceutica del Bambino Gesù ha infatti completato la preparazione delle cellule per un adolescente affetto dalla stessa malattia, la leucemia linfoblastica acuta, mentre è in corso la preparazione di CAR-T anche per una bambina affetta da neuroblastoma, il tumore solido più frequente dell’età pediatrica. – FONTE
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